Рекомендуем, 2019

Выбор редакции

Рак: ученые показывают, как повысить лучевую терапию
Что вызывает имплантационное кровотечение?
Что вызывает давление в мочевом пузыре?

Экспериментальные препараты восстанавливают связи мозга при аутизме

Новое исследование, проведенное в юго-западном университете штата Техас в Далласе, выявило два возможных новых метода лечения расстройств аутистического спектра, направленных на воздействие дефектного гена на нервную коммуникацию.


Новое исследование показало, что ген, связанный с аутизмом, играет другую роль, чем тот, который был принят до сих пор.

Аутизм - который часто используется как общий термин для расстройства аутистического спектра (ASD) - характеризуется повторяющимся поведением, ослабленным социальным общением и очень сфокусированными интересами.

По оценкам Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), примерно 1 из 68 детей в США был диагностирован с РАС.

Лечение РАС часто направлено на устранение поведенческих симптомов и помогает людям с расстройством изучать лучшие стратегии общения. До настоящего времени относительно немного усилий были направлены на биологические причины аутизма.

В настоящее время исследователи из юго-западного Университета Техаса в Далласе изучают способ узнать больше об этих биологических факторах, чтобы непосредственно их устранить.

Исследование, проведенное доктором Крейгом Пауэллом, выявило два возможных способа лечения, которые могут восстановить нейротрансмиссионные процессы, на которые влияет отсутствие гена, известного как KCTD13.

Доктор Пауэлл и команда опубликовали результаты своих исследований в журнале Природа.

Отсутствующий ген «ухудшает работу мозга»

Ген KCTD13 кодирует белок с тем же названием, и предыдущие исследования связывали его уровень экспрессии с аномальным размером мозга, утверждая, что «[b] потеря и усиление [хромосомного сегмента, который содержит этот ген], представляют значительный риск». аутизма и задержки развития ".

Однако исследования доктора Пауэлла и его коллег показали, что KCTD13 играет совершенно другую роль: он связан не с размером мозга, а с синаптической передачей или нейротрансмиссией. Это способность нейронов передавать информацию.

«Мы были весьма удивлены, что удаление Kctd13 не привело к увеличению размера мозга, увеличению пролиферации эмбриональных клеток и изменениям в миграции», - сказал доктор Пауэлл.Медицинские новости сегодня, объяснив, что он и его команда ожидали подтверждения результатов предыдущих исследований.

Исследователи также определили лекарства, которые могут быть способны обратить вспять ошибочную связь, которая возникает в результате удаления этого гена.

«Удаление этого гена в значительной степени ухудшает работу мозга, и мы нашли способ исправить повреждение. Но у нас есть еще много работы, прежде чем мы попробуем это лечение на людях. Полученные данные дают нам ключ к пониманию того, какие пути есть». переделал и где искать ".

Доктор Крейг Пауэлл

Доктор Пауэлл и команда использовали мышей, чтобы исследовать, что на самом деле делает белок KCTD13, а также какую роль он играет в аутизме.

В своих экспериментах они удалили ген, который кодировал белок у мышей, и отметили, что его отсутствие вдвое уменьшило количество синаптических связей в мозге животных.

Исследователи заметили, что в отсутствие KCTD13 уровни белка, известного как RhoA, увеличиваются, что ухудшает синаптическую передачу.

В своем нормальном выражении KTCD13 помогает регулировать этот белок, позволяя нейронам свободно общаться.

Ученые тестируют препараты с высоким потенциалом

Чтобы противодействовать эффекту удаления гена, доктор Пауэлл и протестировал различные типы RhoA-ингибирующих препаратов: Rhosin и Exoenzyme C3.

Этот подход был успешным, восстановление нормальной синаптической передачи менее чем за 4 часа.

Относительно короткое время, которое потребовалось лекарству, чтобы снова продемонстрировать свое действие, застало ученых врасплох.

«Мы также были удивлены, что инкубация срезов головного мозга в ингибиторах RhoA может обратить вспять синаптические аномалии в течение относительно короткого периода времени в несколько часов», - сказал доктор Пауэлл.МНТ.

Тем не менее, положительные эффекты были видны только в краткосрочной перспективе, поэтому исследователи заинтересованы в том, чтобы проверить, как часто эти препараты должны вводиться для поддержания их воздействия.

«Мы продемонстрировали, что инкубация этих препаратов на острых срезах головного мозга может в короткие сроки резко восстановить синаптическую функцию», - пояснил доктор Пауэлл.

«В будущем, - добавил он, - мы надеемся провести эксперименты, чтобы определить, может ли длительное введение in vivo этих или подобных лекарств также привести к длительному восстановлению синаптической функции в мозге».

Исследователи отмечают, что в настоящее время Exoenzyme C3 проходит клинические испытания для лечения повреждений спинного мозга. В случае успеха они надеются, что эти испытания также сгладят путь для дальнейших испытаний потенциала препарата в лечении АСД.

Тем временем, доктор Пауэлл и его команда хотели бы сосредоточить свои усилия на дополнительных исследованиях гена KCTD13, чья сложная роль в контексте нейротрансмиссии еще не до конца понятна.

«У этого исследования есть несколько следующих шагов», - сказал нам доктор Пауэлл. «Во-первых, мы хотели бы знать, изменяются ли уровни RhoA у [...] мышиных моделей или пациентов [без хромосомного сегмента, содержащего KCTD13]».

«Во-вторых, мы хотели бы определить, можно ли спасти аномальное двигательное поведение [наблюдаемое] у мышей Kctd13 путем обработки всего животного ингибиторами RhoA», - добавил он.

Наконец, исследователь выразил заинтересованность «в рассмотрении других генетических моделей аутизма, которые, как предсказывают, изменят путь RhoA».

Популярные категории

Top